L’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), la voix des patients atteints de maladies rares au Maroc organise un webinaire au profit des associations de patients à  l’occasion de la 15ème  journée internationale des maladies rares.  " ce Webinar est organisé avec le soutien des Laboratoire Roche et Laprophan, le Samedi 26 Février 2022 de 16h à 17h30 sous le thème « Les patients face aux maladies rares ». Cette rencontre sera l’occasion de souligner une fois de plus l’ampleur de ces maladies ainsi que les difficultés que doivent surmonter au quotidien les patients pour vivre avec leur mal", précise Dr Moussayer Khadija Présidente de l’AMRM dans un communiqué de presse . Ces problématiques sont par ailleurs portés depuis de longues années par ce collectif rassemblant plusieurs associations de patients  pour une véritable prise en compte nationale des maladies rares.

1,5 millions de marocains  sont touchés par les maladies rares.

Dr Moussayer Khadija  indique que ces maladies ne touchent que très peu de personnes, et sont souvent chroniques,  évolutives et en général graves. Elles sont neuromusculaires, métaboliques, immunes, cancéreuses . "Entravant l’autonomie, elles empêchent par exemple de bouger dans le cas des myopathies, voir pour les rétinites, respirer pour la mucoviscidose, résister aux infections pour les déficits immunitaires, occasionner des fractures à répétition  en cas  de maladie des os de verre…", ajoute t-elle. Touchant moins d’une personne sur 2 000, le nombre de ces pathologies dites orphelines se comptent par milliers puisque  près de 8 000 maladies rares  sont déjà recensées et une personne sur 20 serait  concernée, soit  5 % de la population mondiale et environ 1,5 millions de marocains. Dr Moussayer Khadija explique qu'au Maroc,  les patients et leurs familles vivent d’innombrables difficultés qui commencent déjà par  les effets de la maladie et un long  parcours pour obtenir un diagnostic exact. " un diagnostic exact  est assez difficile du fait du grand nombre de ces maladies rares et de leur présentation clinique  souvent déroutante avec des atteintes fréquentes de plusieurs organes. Or, aucun médecin ne peut maîtriser cet ensemble de cas si différents".

Prise en charge des patients  chaotique au Maroc

Dr Moussayer  précise que la  prise en charge des patients  est également chaotique au Maroc face notamment à  l’absence de centres de référence et de compétence pour ces pathologies ainsi que de dépistage néonatal systématique pour tous les nouveau-nés. L’absence de couverture médicale universelle et la non-disponibilité de certains médicaments compliquent aussi l’obtention de soins réellement efficaces se désole t-elle. Pour elle, un dépistage néonatal systématique pour tous les nouveau-nés est crucial dans cette lutte contre certaines de ces maladies. Il devrait, toujours selon cette spécialiste, d‘éviter un handicap certain causé par l’hypothyroïdie congénitale ou par la phénylcétonurie (un défaut d’assimilation d’un acide aminé, la phénylalanine) grâce respectivement à un traitement peu coûteux et à un régime alimentaire adéquat dès la naissance. Pour  mieux limiter les dégâts causés par ces maladies, Dr Moussayer préconise des thérapies innovantes  qui remplacent des substances manquantes, notamment des enzymes ou la thérapie génique qui répare un gène défaillant.

Lien du webinaire  (accès libre):
https://us02web.zoom.us/j/85844266031?pwd=QnBZQ05xeFJzWEVTeWo0NkRnNnFMUT09